19.10 - 17:48

Новый подход к лечению амилоидоза


 

Исследователи из Португалии рассказали о новой стратегии лечения амилоидоза, которая основана на контроле экспрессии гена, отвечающего за выработку транстиретина, как передает Интернет-издание для девушек и женщин от 14 до 35 лет Pannochka.net

У пациентов, которых лечили липид-инкапсулированной малой интерферирующей РНК (siRNA), уже через 7 дней наблюдали снижение уровня транстиретина на 40% по сравнению с плацебо.

Нормальный (не мутировавший) транстиретин лечение затрагивало в той же мере.

Доктор Тереза Коэльо из Госпиталя Святого Антонио в Порту заявила в новом выпуске New England Journal of Medicine, что у пациентов, которых лечили siRNA второго поколения, удалось добиться снижения уровня транстиретина на 87%.

«Наши результаты предполагают, что существенное снижение уровня транстиретина, который мы наблюдали у пациентов, может полностью изменить ход болезни у пациентов с транстиретиновым амилоидозом. Способность лекарств второго поколения снижать уровень мутантного и нормального транстиретина дает преимущества по сравнению с пересадкой печени», - заключили авторы.

Хотя это было всего лишь исследование фазы I, результаты очень обнадеживают ученых и имеют огромный спектр применения, включая лечение болезни Альцгеймера, рака и некоторых других заболеваний.

«Это исследование, по моему мнению, является колоссальным прорывом. Мы надеемся, что новое лекарство будет доступно в США. Исследование проведено в Европе и лекарство пока одобрено только там. Мы очень надеемся, что этим препаратом смогут воспользоваться больные амилоидозом здесь, в Штатах», - прокомментировала исследование доктор Сюзанна Ленч из Университета Колумбии.

Напомним, что до сегодняшнего дня обнаружено уже более 100 вариантов гена, кодирующего транстиретин. Избыток транстиретина в результате таких мутаций может приводить к отложению амилоида в периферических нервах, желудочно-кишечном тракте, сердце, почках, оболочках мозга, стекловидном теле глаза. Амилоид состоит из мутировавшего и нормального транстиретина.

Трансплантация печени – это вариант лечения для пациентов с семейной амилоидной полинейропатией, но пересадка решает только проблему избытка мутировавшего транстиретина, не затрагивая выработку обычного транстиретина в глазах и центральной нервной системе.

Интерес к терапевтическому потенциалу малых интерферирующих РНК связан с тем, что siRNA влияют на контроль экспрессии генов. Главным препятствием на пути к клиническому использованию siRNA является недостаток данных о безопасности, а также отсутствие достаточно эффективных методов доставки. Липидные наночастицы продемонстрировали способность доставлять siRNA в гепатоциты, обеспечивая стойкое снижение экспрессии генов-мишеней.

ALN-TTR01 и ALN-TTR02 – это липидные наночастицы соответственно первого и второго поколений, которые предназначены для переноса siRNA к генам-мишеням. Эти носители имеют похожие физические и химические свойства, но отличаются ионизируемыми липидными компонентами, которые и определяют их эффективность.

Сравнительное исследование двух типов частиц-носителей проводилось интернациональной командой, включавшей ученых из Англии, Швеции и Португалии. Они рандомизировали 32 пациента с транстиретиновым амилоидозом на две группы – первая получала плацебо, а вторая siRNA с ALN-TTR01. Дополнительно участвовали 17 здоровых добровольцев, которые получали плацебо или ALN-TTR02.

Исследователи сообщают, что оба средства привели к «быстрому, дозозависимому, долговременному снижению уровня транстиретина». При максимальной дозе 1,0 мг/кг ALN-TTR01 вызывал максимальный терапевтический эффект – 38% снижение уровня транстиретина по сравнению с плацебо на седьмой день (P=0,01). При дозе 0,15-0,30 мг/кг ALN-TTR02 приводил к снижению уровня транстиретина на 82,3-86,8% по сравнению с плацебо (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Самыми распространенными побочными эффектами были реакции, связанные с внутривенным введением препаратов, которые возникали у 20,8% пациентов на ALN-TTR01 и у 7,7% пациентов, которые получали ALN-TTR02.

Несмотря на энтузиазм, доктор Мори Герц из Клиники Мэйо (Рочестер, США) сказал, что это только предварительные результаты, полученные на небольшом количестве пациентов. По его словам, это исследование пока только показало принципиальную возможность такого подхода к лечению амилоидоза.

Он считает, что для доказательства терапевтической эффективности siRNA требуется следующее исследование, в ходе которого пациенты будут получать препарат длительно – только так можно понять, как лекарство влияет на течение амилоидоза.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:

Коклюш: советы врача

Коклюш и паракоклюш - острое инфекционное заболевание детского возраста, характеризующееся острым катаром дыхательных путей и приступами спастического кашля; предается воздушно-капельным путем (чиханием, кашлем и т.п.). Источником инфекции является больно
Подробнее »»

Замораживание нервов перед артропластикой улучшает исходы

Замораживание нервов (крионевролиз) перед операциями на коленном суставе сокращает период пребывания в стационаре, а также существенно уменьшает послеоперационные боли и потребность в опиоидных анальгетиках.
Подробнее »»

Печеночные пятна связаны с загрязненным воздухом

Автомобильные выхлопы могут быть причиной появления пигментных (печеночных) пятен на коже.
Подробнее »»

Таблетки железа повреждают ДНК

Прием одной таблетки с железом может в течение 10 минут вызвать повреждение ДНК наших клеток.
Подробнее »»

Климакс: что важно знать

Климакс - заболевание, которое характеризуется нарушением гормонального фона. При климаксе идет прекращение критических дней. Также при климаксе происходит уменьшение матки.
Подробнее »»

Читайте также:
23.11 - 20:28

Кариес: как лечить

Причины разрушения у зуба твёрдых тканей – кариеса выяснены недостаточно. Предполагается влияние нарушения минерального и органического соотношения в зубной эмали, состоящей из органической основы, солей фтора, фосфора, кальция и др.
Подробнее »»

23.11 - 20:08

Кашель: что делать

Кашель – это защитная реакция, направленная на удаление из дыхательных путей пыли, инородных частиц, бронхиального секрета.
Подробнее »»

23.11 - 19:48

Женщинам гипертоникам противопоказан физический труд

Женщины с повышенным давлением, которые занимаются физическим трудом, почти в 3 раза чаще сталкиваются с ишемической болезнью сердца (ИБС) по сравнению со своими коллегами-нормотониками.
Подробнее »»

23.11 - 19:28

Грязный воздух убивает 5,5 миллионов ежегодно

Новое исследование показало, что ежегодно в мире более 5,5 миллионов человек преждевременно умирает из-за загрязненности воздуха.
Подробнее »»

23.11 - 19:08

Листовые овощи защищают микрофлору кишечника

Еще одна отличная новость для любителей растительной пищи: ученые обнаружили в зеленых листовых овощах необычный углевод, который защищает микрофлору нашего кишечника.
Подробнее »»

23.11 - 18:48

Катаракта: что делать

Катаракта - это помутнение прозрачного хрусталика. Точно неизвестно, отчего возникает катаракта, почему один глаз поражается больше другого и что необходимо предпринять, чтобы замедлить процесс развития помутнений в хрусталике.
Подробнее »»

23.11 - 18:28

Камни в почках и мочевом пузыре

Мочекаменная болезнь (уролитиаз) — заболевание обмена веществ, характеризующееся образованием камней (или солей) в органах мочеполовой системы.
Подробнее »»

23.11 - 18:08

Народные средства от инфаркта

При ифаркте происходит острая закупорка просвета артерии тромбом или сужение её просвета набухшей атеросклеротической бляшкой.
Подробнее »»

23.11 - 17:48

Яичный желток безопасен для артерий

Финские ученые заявляют, что регулярное употребление яиц, в том числе богатого холестерином желтка, не увеличивает вероятность коронарной болезни сердца и инфаркта миокарда.
Подробнее »»

23.11 - 17:28

Остеохондроз – еще одна причина не курить

Курение усугубляет остеохондроз шейного отдела позвоночника, поэтому при проблемах с дисками стоит воздержаться от сигарет.
Подробнее »»

23.11 - 17:08

Безопасна ли диета пещерного человека

Ученые предупреждают, что не стоит подражать знаменитостям и перенимать у них причудливые диеты, которые не имеют под собой никакой научной базы.
Подробнее »»

23.11 - 16:48

Народные средства от запора

Запором называют хроническую задержку опорожнения кишечника более чем на 48 часов, сопровождающуюся затруднением акта дефекации, чувством неполного опорожнения с отхождением малого количества (менее 100 г) кала и повышенной его твердости. Частота стула у
Подробнее »»

23.11 - 16:28

Загиб матки

Отклонение матки от своего нормального положения вперед или назад, вправо или влево в медицине называют загибом матки.
Подробнее »»

23.11 - 16:08

Лечение желтухи народными средствами

Желтуха встречается при различных заболеваниях. Она характеризуется желтушным окрашиванием кожи и слизистых оболочек в результате накопления в тканях и крови билирубина.
Подробнее »»

23.11 - 15:48

Гормон старения управляется генами

Ученые из Университета Джорджии (США) обнаружили, что гормоны, отвечающие за старение человека и хронические болезни, определяются нашей наследственностью.
Подробнее »»


Загрузка...
Loading...

Справочная информация

Загрузка...