19.10 - 17:48

Новый подход к лечению амилоидоза


 

Исследователи из Португалии рассказали о новой стратегии лечения амилоидоза, которая основана на контроле экспрессии гена, отвечающего за выработку транстиретина, как передает Интернет-издание для девушек и женщин от 14 до 35 лет Pannochka.net

У пациентов, которых лечили липид-инкапсулированной малой интерферирующей РНК (siRNA), уже через 7 дней наблюдали снижение уровня транстиретина на 40% по сравнению с плацебо.

Нормальный (не мутировавший) транстиретин лечение затрагивало в той же мере.

Доктор Тереза Коэльо из Госпиталя Святого Антонио в Порту заявила в новом выпуске New England Journal of Medicine, что у пациентов, которых лечили siRNA второго поколения, удалось добиться снижения уровня транстиретина на 87%.

«Наши результаты предполагают, что существенное снижение уровня транстиретина, который мы наблюдали у пациентов, может полностью изменить ход болезни у пациентов с транстиретиновым амилоидозом. Способность лекарств второго поколения снижать уровень мутантного и нормального транстиретина дает преимущества по сравнению с пересадкой печени», - заключили авторы.

Хотя это было всего лишь исследование фазы I, результаты очень обнадеживают ученых и имеют огромный спектр применения, включая лечение болезни Альцгеймера, рака и некоторых других заболеваний.

«Это исследование, по моему мнению, является колоссальным прорывом. Мы надеемся, что новое лекарство будет доступно в США. Исследование проведено в Европе и лекарство пока одобрено только там. Мы очень надеемся, что этим препаратом смогут воспользоваться больные амилоидозом здесь, в Штатах», - прокомментировала исследование доктор Сюзанна Ленч из Университета Колумбии.

Напомним, что до сегодняшнего дня обнаружено уже более 100 вариантов гена, кодирующего транстиретин. Избыток транстиретина в результате таких мутаций может приводить к отложению амилоида в периферических нервах, желудочно-кишечном тракте, сердце, почках, оболочках мозга, стекловидном теле глаза. Амилоид состоит из мутировавшего и нормального транстиретина.

Трансплантация печени – это вариант лечения для пациентов с семейной амилоидной полинейропатией, но пересадка решает только проблему избытка мутировавшего транстиретина, не затрагивая выработку обычного транстиретина в глазах и центральной нервной системе.

Интерес к терапевтическому потенциалу малых интерферирующих РНК связан с тем, что siRNA влияют на контроль экспрессии генов. Главным препятствием на пути к клиническому использованию siRNA является недостаток данных о безопасности, а также отсутствие достаточно эффективных методов доставки. Липидные наночастицы продемонстрировали способность доставлять siRNA в гепатоциты, обеспечивая стойкое снижение экспрессии генов-мишеней.

ALN-TTR01 и ALN-TTR02 – это липидные наночастицы соответственно первого и второго поколений, которые предназначены для переноса siRNA к генам-мишеням. Эти носители имеют похожие физические и химические свойства, но отличаются ионизируемыми липидными компонентами, которые и определяют их эффективность.

Сравнительное исследование двух типов частиц-носителей проводилось интернациональной командой, включавшей ученых из Англии, Швеции и Португалии. Они рандомизировали 32 пациента с транстиретиновым амилоидозом на две группы – первая получала плацебо, а вторая siRNA с ALN-TTR01. Дополнительно участвовали 17 здоровых добровольцев, которые получали плацебо или ALN-TTR02.

Исследователи сообщают, что оба средства привели к «быстрому, дозозависимому, долговременному снижению уровня транстиретина». При максимальной дозе 1,0 мг/кг ALN-TTR01 вызывал максимальный терапевтический эффект – 38% снижение уровня транстиретина по сравнению с плацебо на седьмой день (P=0,01). При дозе 0,15-0,30 мг/кг ALN-TTR02 приводил к снижению уровня транстиретина на 82,3-86,8% по сравнению с плацебо (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Самыми распространенными побочными эффектами были реакции, связанные с внутривенным введением препаратов, которые возникали у 20,8% пациентов на ALN-TTR01 и у 7,7% пациентов, которые получали ALN-TTR02.

Несмотря на энтузиазм, доктор Мори Герц из Клиники Мэйо (Рочестер, США) сказал, что это только предварительные результаты, полученные на небольшом количестве пациентов. По его словам, это исследование пока только показало принципиальную возможность такого подхода к лечению амилоидоза.

Он считает, что для доказательства терапевтической эффективности siRNA требуется следующее исследование, в ходе которого пациенты будут получать препарат длительно – только так можно понять, как лекарство влияет на течение амилоидоза.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:

Врачи рассказали, как здоровье сердца зависит от режима сна

Ученые из Университета Дьюка в США установили: ложиться спать и вставать нужно в одно и то же время, пренебрежение этим правило может пагубно сказаться на здоровье человека.
Подробнее »»

Названа самая несчастная страна в мире

Общая статистика показала падение общего уровня счастья и удовлетворённостью жизнью
Подробнее »»

Если хлеб заплесневел, можно ли есть его чистую часть?

Бывает так, что отрезая хлеб, мы замечаем вдруг на нем плесень. Как быть? Обрезав ее, продолжать есть остаток хлеба, нетронутый плесенью, или отказаться от него тоже?
Подробнее »»

Ученым впервые удалось телепортировать квантовый логический элемент

Исследователи из Йельского университета впервые в истории науки продемонстрировали возможность телепортации не только квантовой информации, но и состояния квантового логического элемента, каждый из которых был представлен отдельным квантовым битом, кубито
Подробнее »»

Золотой рецепт для повышения иммунитета от Константина Носаля

— Деда я не застал, ведь родился двумя годами позже, — рассказал во время одного из интервью внук Почетного гражданина Ровно Константин Носаль.
Подробнее »»

Читайте также:
26.09 - 05:47

Ученые вывели новые продукты, богатые на полезные вещества

Ученые предложили определять количество полезных веществ, в которые входят витамины и антиоксиданты, при помощи хроматографа.
Подробнее »»

26.09 - 05:08

Все, что ты должна знать о модных кроссовках на осень

Некоторые люди полагают, что времена спортшика стремительно идут к своему завершению, но мы, конечно же, так не считаем.
Подробнее »»

26.09 - 04:36

Медики раскрыли статистику склонности людей к раку

Журнал JAMA Network Open опубликовал данные исследования с участием более 50 тысяч человек, которые говорят о том, что заболеваемость раком можно прогнозировать заранее при своевременном выявлении генных патологий.
Подробнее »»

26.09 - 04:04

Назван секрет счастья и хорошего настроения

Счастье – это особое настроение, когда человеком владеют преимущественно позитивные мысли.
Подробнее »»

25.09 - 23:43

7 народных методов, которые помогут тебе избавиться от герпеса в течение дня! 

Герпес — одна из самых коварных болезней. И даже если эта хворь протекает в легкой форме и тревожит тебя лишь раз в полгода, приятного в этом мало.
Подробнее »»

25.09 - 23:03

Ужин с друзьями: почему мы переедаем в компании

В компании друзей мы зачастую съедаем больше, чем съели бы в одиночку. Мы общаемся, хорошо проводим время и просто не замечаем, как рука сама тянется за очередным куском пиццы, а мы просим официанта принести еще какую-нибудь закуску или десерт.
Подробнее »»

25.09 - 22:31

Основные ошибки во время здорового питания

Можно бесконечно говорить о том, что ваш рацион полезный. Но если похудеть не получается, то значит, вы где-то что-то упустили.
Подробнее »»

25.09 - 22:08

Как сжечь дневную норму калорий за пару часов

Час интенсивных занятий поможет распрощаться с более чем 600 калориями
Подробнее »»

25.09 - 21:23

Как правильно просыпаться по утрам?

Мы привыкли вскакивать по будильнику или переключать будильник каждые пять минут, чтобы насытиться еще немножко сном.
Подробнее »»

25.09 - 21:04

Названы продукты, вызывающие нервозность и тревогу

Специалисты заметили, что разные продукты по-разному влияют на настроение и эмоции, потому при первых признак нервозности и чувства тревоги стоит пересмотреть свой рацион
Подробнее »»

25.09 - 20:32

Что важно знать о людях, рожденных в октябре

Для этих людей месяц показывает, что в Роду нарушены финансовые законы .
Подробнее »»

25.09 - 20:09

6 причин включить тыкву в рацион осенью

Тыква – плод вкусный и, что немаловажно, сезонный. Сейчас тыкву используют для приготовления самых разных блюд, начиная с горячих блюд и пирогов и заканчивая напитками.
Подробнее »»

25.09 - 19:41

Как идеально сварить яйца

Казалось бы, в таком банальном процессе как варка яиц уже сказано все, что только можно, написана не одна статья и идеальный результат должен получаться на каждой кухне как нечто, само собой разумеющееся.
Подробнее »»

25.09 - 18:29

Мини-пиццы как в школе

Пицца – это самый любимый школьный перекус, она сытная, вкусная и полезная, если приготовлена из качественных ингредиентов.
Подробнее »»

25.09 - 18:07

Ученые анонсировали революцию в разработке вакцин

Подход можно применить не только для создания вакцины от гриппа.
Прорыв может произойти благодаря обнаруженному региону в оболочке вируса гриппа, структура которого не изменялась в течение последних 50 лет

Подробнее »»


Загрузка...
Loading...

Справочная информация

Загрузка...