19.10 - 17:48

Новый подход к лечению амилоидоза


 

Исследователи из Португалии рассказали о новой стратегии лечения амилоидоза, которая основана на контроле экспрессии гена, отвечающего за выработку транстиретина, как передает Интернет-издание для девушек и женщин от 14 до 35 лет Pannochka.net

У пациентов, которых лечили липид-инкапсулированной малой интерферирующей РНК (siRNA), уже через 7 дней наблюдали снижение уровня транстиретина на 40% по сравнению с плацебо.

Нормальный (не мутировавший) транстиретин лечение затрагивало в той же мере.

Доктор Тереза Коэльо из Госпиталя Святого Антонио в Порту заявила в новом выпуске New England Journal of Medicine, что у пациентов, которых лечили siRNA второго поколения, удалось добиться снижения уровня транстиретина на 87%.

«Наши результаты предполагают, что существенное снижение уровня транстиретина, который мы наблюдали у пациентов, может полностью изменить ход болезни у пациентов с транстиретиновым амилоидозом. Способность лекарств второго поколения снижать уровень мутантного и нормального транстиретина дает преимущества по сравнению с пересадкой печени», - заключили авторы.

Хотя это было всего лишь исследование фазы I, результаты очень обнадеживают ученых и имеют огромный спектр применения, включая лечение болезни Альцгеймера, рака и некоторых других заболеваний.

«Это исследование, по моему мнению, является колоссальным прорывом. Мы надеемся, что новое лекарство будет доступно в США. Исследование проведено в Европе и лекарство пока одобрено только там. Мы очень надеемся, что этим препаратом смогут воспользоваться больные амилоидозом здесь, в Штатах», - прокомментировала исследование доктор Сюзанна Ленч из Университета Колумбии.

Напомним, что до сегодняшнего дня обнаружено уже более 100 вариантов гена, кодирующего транстиретин. Избыток транстиретина в результате таких мутаций может приводить к отложению амилоида в периферических нервах, желудочно-кишечном тракте, сердце, почках, оболочках мозга, стекловидном теле глаза. Амилоид состоит из мутировавшего и нормального транстиретина.

Трансплантация печени – это вариант лечения для пациентов с семейной амилоидной полинейропатией, но пересадка решает только проблему избытка мутировавшего транстиретина, не затрагивая выработку обычного транстиретина в глазах и центральной нервной системе.

Интерес к терапевтическому потенциалу малых интерферирующих РНК связан с тем, что siRNA влияют на контроль экспрессии генов. Главным препятствием на пути к клиническому использованию siRNA является недостаток данных о безопасности, а также отсутствие достаточно эффективных методов доставки. Липидные наночастицы продемонстрировали способность доставлять siRNA в гепатоциты, обеспечивая стойкое снижение экспрессии генов-мишеней.

ALN-TTR01 и ALN-TTR02 – это липидные наночастицы соответственно первого и второго поколений, которые предназначены для переноса siRNA к генам-мишеням. Эти носители имеют похожие физические и химические свойства, но отличаются ионизируемыми липидными компонентами, которые и определяют их эффективность.

Сравнительное исследование двух типов частиц-носителей проводилось интернациональной командой, включавшей ученых из Англии, Швеции и Португалии. Они рандомизировали 32 пациента с транстиретиновым амилоидозом на две группы – первая получала плацебо, а вторая siRNA с ALN-TTR01. Дополнительно участвовали 17 здоровых добровольцев, которые получали плацебо или ALN-TTR02.

Исследователи сообщают, что оба средства привели к «быстрому, дозозависимому, долговременному снижению уровня транстиретина». При максимальной дозе 1,0 мг/кг ALN-TTR01 вызывал максимальный терапевтический эффект – 38% снижение уровня транстиретина по сравнению с плацебо на седьмой день (P=0,01). При дозе 0,15-0,30 мг/кг ALN-TTR02 приводил к снижению уровня транстиретина на 82,3-86,8% по сравнению с плацебо (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Самыми распространенными побочными эффектами были реакции, связанные с внутривенным введением препаратов, которые возникали у 20,8% пациентов на ALN-TTR01 и у 7,7% пациентов, которые получали ALN-TTR02.

Несмотря на энтузиазм, доктор Мори Герц из Клиники Мэйо (Рочестер, США) сказал, что это только предварительные результаты, полученные на небольшом количестве пациентов. По его словам, это исследование пока только показало принципиальную возможность такого подхода к лечению амилоидоза.

Он считает, что для доказательства терапевтической эффективности siRNA требуется следующее исследование, в ходе которого пациенты будут получать препарат длительно – только так можно понять, как лекарство влияет на течение амилоидоза.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:
25.02 - 00:07

Красное мясо нельзя исключать из рациона – диетолог

Красное мясо является более тяжелым для переваривания продуктом, чем белые сорта, в нем больше холестерина и калорий, но полностью от него отказываться не стоит.
Подробнее »»

24.02 - 23:05

Косметологи объяснили, чем опасна антивозрастная косметика

У косметики есть свои «подводные камни».
Подробнее »»

24.02 - 22:02

Уряд дозволив перевіряти аптеки в 2018 р.

На Урядовому порталі оприлюднено постанову КМУ від 18.12.2017 р. № 1104, якою затверджено перелік органів державного нагляду (контролю), на які не поширюється дія мораторію на проведення планових перевірок суб’єктів господарювання.
Подробнее »»

24.02 - 21:11

Чем опасно для здоровья простое нарушение прикуса

Нейромышечную стоматологию считают одним из современнейших направлений медицины, передает СобКор.
Подробнее »»

24.02 - 20:08

Чому жінки розмовляють учетверо більше, ніж чоловіки

Світ дуальний. Ніч змінюється на день, припливи - відливами, чорне здається більш виразним порівняно з білим, а чоловіча сила найбільш яскраво проявляється на тлі жіночого протилежного єства – споконвічної жіночої слабкості.
Подробнее »»

24.02 - 19:05

Что происходит с телом при отказе от жиров и углеводов?

Правильное питание – это, по сути, диета с неограниченным количеством белка и минимальным содержанием жиров и углеводов.
Подробнее »»

24.02 - 18:32

Названы целебные свойства семян льна

Семена льна редко используются современными хозяйками, но зря, ведь, как утверждают медики, этот доступный продукт обладает множеством питательных веществ, витаминов, органических и жирных кислот, а также минералов, микро- и макро-элементов.
Подробнее »»

24.02 - 18:00

Как уменьшить вред стоячей работы: 4 дельных совета

Рабочие сферы обслуживания, парикмахеры, продавцы и официанты не входят в число опасных для здоровья профессий.
Подробнее »»

24.02 - 17:34

На Харьковщине стали меньше рожать

Об этом свидетельствуют данные ГУ статистики области.
Подробнее »»

24.02 - 17:33

Выбор мебели для прихожей

Несомненно мебель для дома влияет на настроение
Подробнее »»

24.02 - 17:02

Почему трудно поддерживать форму после диеты

Стало известно, в чем причина наших безрезультатных стараний.
Подробнее »»

24.02 - 16:35

Что нельзя игнорировать после удаления катаракты

Катаракта – одна из наиболее распространенных глазных патологий.
Подробнее »»

24.02 - 16:04

Советы по питанию во время Великого поста

Великий пост начался сегодня, 19 февраля, и продлится до Пасхи, то есть до 8 апреля.
Подробнее »»

24.02 - 15:33

Топ-6 масок инфаркта миокарда

Перед глазами картина из какого-то фильма, где человек делает страшное лицо, резко кладет руку на грудь и замирает.
Подробнее »»

24.02 - 15:11

Ваше здоровье под угрозой: повышенное слюноотделение во время сна

Проблема повышенного слюноотделения во время сна: на что стоит обратить внимание.
Подробнее »»


Загрузка...
Loading...

Справочная информация

Загрузка...