19.10 - 17:48

Новый подход к лечению амилоидоза


 

Исследователи из Португалии рассказали о новой стратегии лечения амилоидоза, которая основана на контроле экспрессии гена, отвечающего за выработку транстиретина, как передает Интернет-издание для девушек и женщин от 14 до 35 лет Pannochka.net

У пациентов, которых лечили липид-инкапсулированной малой интерферирующей РНК (siRNA), уже через 7 дней наблюдали снижение уровня транстиретина на 40% по сравнению с плацебо.

Нормальный (не мутировавший) транстиретин лечение затрагивало в той же мере.

Доктор Тереза Коэльо из Госпиталя Святого Антонио в Порту заявила в новом выпуске New England Journal of Medicine, что у пациентов, которых лечили siRNA второго поколения, удалось добиться снижения уровня транстиретина на 87%.

«Наши результаты предполагают, что существенное снижение уровня транстиретина, который мы наблюдали у пациентов, может полностью изменить ход болезни у пациентов с транстиретиновым амилоидозом. Способность лекарств второго поколения снижать уровень мутантного и нормального транстиретина дает преимущества по сравнению с пересадкой печени», - заключили авторы.

Хотя это было всего лишь исследование фазы I, результаты очень обнадеживают ученых и имеют огромный спектр применения, включая лечение болезни Альцгеймера, рака и некоторых других заболеваний.

«Это исследование, по моему мнению, является колоссальным прорывом. Мы надеемся, что новое лекарство будет доступно в США. Исследование проведено в Европе и лекарство пока одобрено только там. Мы очень надеемся, что этим препаратом смогут воспользоваться больные амилоидозом здесь, в Штатах», - прокомментировала исследование доктор Сюзанна Ленч из Университета Колумбии.

Напомним, что до сегодняшнего дня обнаружено уже более 100 вариантов гена, кодирующего транстиретин. Избыток транстиретина в результате таких мутаций может приводить к отложению амилоида в периферических нервах, желудочно-кишечном тракте, сердце, почках, оболочках мозга, стекловидном теле глаза. Амилоид состоит из мутировавшего и нормального транстиретина.

Трансплантация печени – это вариант лечения для пациентов с семейной амилоидной полинейропатией, но пересадка решает только проблему избытка мутировавшего транстиретина, не затрагивая выработку обычного транстиретина в глазах и центральной нервной системе.

Интерес к терапевтическому потенциалу малых интерферирующих РНК связан с тем, что siRNA влияют на контроль экспрессии генов. Главным препятствием на пути к клиническому использованию siRNA является недостаток данных о безопасности, а также отсутствие достаточно эффективных методов доставки. Липидные наночастицы продемонстрировали способность доставлять siRNA в гепатоциты, обеспечивая стойкое снижение экспрессии генов-мишеней.

ALN-TTR01 и ALN-TTR02 – это липидные наночастицы соответственно первого и второго поколений, которые предназначены для переноса siRNA к генам-мишеням. Эти носители имеют похожие физические и химические свойства, но отличаются ионизируемыми липидными компонентами, которые и определяют их эффективность.

Сравнительное исследование двух типов частиц-носителей проводилось интернациональной командой, включавшей ученых из Англии, Швеции и Португалии. Они рандомизировали 32 пациента с транстиретиновым амилоидозом на две группы – первая получала плацебо, а вторая siRNA с ALN-TTR01. Дополнительно участвовали 17 здоровых добровольцев, которые получали плацебо или ALN-TTR02.

Исследователи сообщают, что оба средства привели к «быстрому, дозозависимому, долговременному снижению уровня транстиретина». При максимальной дозе 1,0 мг/кг ALN-TTR01 вызывал максимальный терапевтический эффект – 38% снижение уровня транстиретина по сравнению с плацебо на седьмой день (P=0,01). При дозе 0,15-0,30 мг/кг ALN-TTR02 приводил к снижению уровня транстиретина на 82,3-86,8% по сравнению с плацебо (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Самыми распространенными побочными эффектами были реакции, связанные с внутривенным введением препаратов, которые возникали у 20,8% пациентов на ALN-TTR01 и у 7,7% пациентов, которые получали ALN-TTR02.

Несмотря на энтузиазм, доктор Мори Герц из Клиники Мэйо (Рочестер, США) сказал, что это только предварительные результаты, полученные на небольшом количестве пациентов. По его словам, это исследование пока только показало принципиальную возможность такого подхода к лечению амилоидоза.

Он считает, что для доказательства терапевтической эффективности siRNA требуется следующее исследование, в ходе которого пациенты будут получать препарат длительно – только так можно понять, как лекарство влияет на течение амилоидоза.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:

Топ-10 лучших ресторанов мира

Ежегодный международный рейтинг The Worldʼs 50 Best Restaurants определил 50 лучших ресторанов по всему миру.
Подробнее »»

5 шокирующих фактов о клубнике 

В погоне за новомодными заморскими препаратами от похудения, нестарения, для хорошего настроения люди часто готовы отдавать немыслимые деньги, чтобы убедиться, что в большинстве случаев их просто «надули» — продемонстрировали очередной способ «честного от
Подробнее »»

Невероятно легкий десерт - пирог с красной смородиной и безе

Этот легкий французский десерт - пирог с красной смородиной и безе - можно готовить не только с этой ягодой, но и с любыми другими сезонными фруктами и ягодами.
Подробнее »»

Чечевица полезна для диабетиков и гипертоников

К такому выводу пришли сотрудники Гуэлфского университета.
Подробнее »»

Приворотное зелье: новые ароматы, которые сведут с ума любого мужчину

Сегодня  предлагаем познакомиться с новыми женскими парфюмами, каждый из которых подобен мощному афродизиаку.
Подробнее »»

Читайте также:
22.06 - 20:38

Жара и острая пища помогают похудеть

Температура воздуха и острая пища приводят к быстрому похудению.
Подробнее »»

22.06 - 20:04

Как убрать жир с ягодиц?

Ягодичный мостик - самое эффективное упражнения
Подробнее »»

22.06 - 19:35

Сколько часов необходимо спать женщинам

Ученые из Университета штата Северная Каролина утверждают: долгий сон может крайне негативно сказываться на состоянии женского мозга.
Подробнее »»

22.06 - 19:09

5 полезных углеводов, от которых нельзя отказываться

На любой диете нельзя полностью отказываться от углеводов, ведь несбалансированное питание только навредит процессу потери лишнего веса и не принесет пользы.
Подробнее »»

22.06 - 18:35

Что делать, если ваш ребенок оказался левшой: правила воспитания и обучения

Мозг левшей работает совсем не так, как у обычных деток. Врачи рассказали все о развитии особенных детей.
Подробнее »»

22.06 - 18:06

Питательная маска для волос: топ-3 рецепта на лето

В жаркий сезон нужно особо тщательно следить за здоровьем своих локонов. Помимо шампуня и бальзама в твоем уходе за волосами обязательно должны быть солнцезащитные средства, косметика с термозащитой и маски
Подробнее »»

22.06 - 17:42

Простой ответ на вопрос, что такое хостинг

Любой сайт – это файлы, текстовая информация, различные данные, картинки, фотографии, графика, мультимедийный контент
Подробнее »»

22.06 - 17:22

8 пищевых привычек, которые стоит взять у греков

Полезные пищевые привычки — залог здоровья и долголетия.
Подробнее »»

22.06 - 17:09

Бесплатно или бесценно: что нужно знать о стажировке

Если у тебя есть мечта и ты четко знаешь, чем хочешь заниматься в жизни, действуй по принципу: вижу цель — не вижу препятствий.
Подробнее »»

22.06 - 16:36

Польза от бананов кардинально меняется вместе с их цветом

Самая высокая диетическая ценность у зеленых бананов.
Подробнее »»

22.06 - 16:06

Делай это каждый день, и ты станешь магнитом для мужчин

Мы не устаем поражаться новым и новым исследованиям неугомонных британских и американских сексологов, которые трудятся в поте лица, чтобы каждая из нас могла почувствовать себя самой желанной и привлекательной. Так, например, в ходе исследования, проведен
Подробнее »»

22.06 - 15:37

7 способов избавиться от волосков над губой

Пушок над верхней губой есть абсолютно у всех.
Подробнее »»

22.06 - 15:02

Что парни ВСЕГДА замечают в тебе во время секса?

Твоя инициатива
Подробнее »»

22.06 - 14:30

Сочетания продуктов, которые действительно опасны

Многие сочетания продуктов настолько привычны, что продукты даже сложно представить по отдельности.
Подробнее »»

22.06 - 14:08

Как приготовить абрикосовое варенье: экзотические рецепты

Треть лета уже прошла, но печалиться некогда, ведь нужно делать заготовки на зиму. Сейчас начинается сезон солнечных плодов - абрикосов.
Подробнее »»


Загрузка...
Loading...

Справочная информация

Загрузка...