|
|||||||||
|
|
||||||||
09.08 - 09:29
CRISPR вылечил мышей от мышечной дистрофии без редактирования генома![]() Применение искусственного активатора генов на основе каталитически неактивного белка dCas9 позволило эффективно увеличить экспрессию гена ламинина в мышцах мышей, больных мышечной дистрофией 1А типа. Этот метод не только предотвратил деградацию мышц у молодых животных, но и улучшил состояние уже больных мышей, пишут канадские ученые в статье, опубликованной в Nature. Одна из разновидностей мышечной дистрофии MDC1A (врожденная мышечная дистрофия 1А типа) развивается в результате мутации в гене Lama2. Ген кодирует а-цепь белка ламинина, который необходим для взаимодействия мышечных волокон со шванновскими клетками. Эти вспомогательные клетки нервной ткани участвуют в формировании электроизолирующей миелиновой оболочки нерва. В результате нарушения взаимодействия происходит дегенерация скелетной мускулатуры и нарушение ее иннервации. Лечения от этой болезни не существует, однако ранее ученые уже показали, что недостаток Lama2 можно компенсировать дополнительной экспрессией гена Lama1, который кодирует а-цепь ламинина другого типа. Введение Lama1 в мышцы, однако, осложняется огромным размером гена, который не позволяет доставлять его в организм стандартным способом (в составе аденовируса). Сотрудники исследовательского центра при детской больнице в Торонто (Канада) вместе с американскими коллегами успешно продемонстрировали на мышиной модели заболевания, что экспрессию собственного Lama1 можно увеличить при помощи искусственного трансактиватора на основе системы CRISPR-dCas9. В результате мутации в каталитическом домене dCas9 не способен резать ДНК, но способен с ней связываться в том месте, на которое ему укажет короткий РНК-гид (направляющая РНК). Если к такому белку пришить репрессорный или активаторный домен, dCas9 можно превратить в фактор транскрипции для управления экспрессией генов. В данной работе ученые выбрали «маленький» Cas9 из Staphylococcus aureus и сшили его с вирусным трансактиваторным доменом VP64. Искусственный активатор сначала проверили на мышиных фибробластах и подбрали три наиболее эффективных РНК-гида к регуляторной части гена Lama1. Для лечения животных систему упаковали в аденовирус типа AAV9, который имеет высокое сродство к мышечной ткани. Кроме того, авторы показали и терапевтический потенциал генетической конструкции на уже больных мышах — введение высокой дозы аденовируса трехнедельным животным (в группах было по 7-9 животных) с признаками паралича не только остановило прогрессирование заболевания, но и улучшило подвижность животных уже к шестой неделе. Ключевые слова:
|
|||||||||
|
|||||||||
Читайте также:
Названы болезни, от которых способен защитить тминТмин спасает от атеросклероза и воспаления. Испанские медики назвали самые подходящие для завтрака продуктыЯйца, молочные продукты, злаковые, фрукты, индейка или курятина являются наиболее предпочтительными продуктами питания для завтрака, считают испанские специалисты в области здорового питания. Названы самые опасные для организма виды диетОни могут навредить здоровью. Как перестать обижаться: шесть шагов к освобождениюОбиды плохо сказываются на психологическом здоровье человека Названы продукты, которые можно есть даже на ночь |
|||||||||
Читайте также:
05.12 - 17:43 Почему не стоит есть во время чтения: 5 неоспоримых причинСовмещая приемы пищи с чтением, заядлые книгоманы причиняют вред себе и своим близким. 05.12 - 17:17 Названы продукты, благотворно влияющие на печеньАктуально перед праздничными застольями. 05.12 - 16:16 Боль в ногах может быть признаком опасного заболеванияБолезнь периферических артерий развивается бессимптомно, сужая кровеносные сосуды до тех пор, пока дефицит питательных веществ и кислорода не начнет вызывать судороги и боль в ногах. 05.12 - 16:09 Ученые смогут определить болезнь Паркинсона по почеркуТест может быть доступен для пациентов уже в 2022 году. 05.12 - 15:20 Врачи развеяли миф о пользе сауны при похуденииМногие спортсмены и просто обычные люди верят в том, что походы в сауну помогут убрать жировые отложения и похудеть. Специалисты утверждают, что это всего лишь миф. 05.12 - 15:06 Рак простаты: какие продукты повышают рискСпециалисты изучили рацион 319 пациентов. От рака простаты умирали чаще те, кто употреблял красное мясо, молочные продукты, пальмовое и кокосовое масла. 05.12 - 14:58 Диетологи рассказали, как алкоголь влияет на весАлкоголь — калорийный продукт. 05.12 - 14:22 Как писать письмо Деду Морозу: шесть полезных советовЭти советы подойдут как детям, так и взрослым, которые решат написать письмо 05.12 - 13:44 Идеально для зимы: названы самые полезные виды морепродуктовИх следует включить в свой зимний рацион. 05.12 - 13:39 Оливье, шашлык и пельмени из шампиньонов: все о пользе самого доступного грибаВ зимнее время на авансцену выходят доступные и полезные шампиньоны. 05.12 - 12:35 Популярное окрашивание из 90-х снова вошло в модуЭпоха девяностых годов сейчас на самом пике – не только на мировых подиумах, но и в салонах красоты. 05.12 - 12:29 Медики рассказали, кому будет полезен гранатКогда женщины достигают среднего возраста, они начинают сталкиваться с симптомами менопаузы, которые могут включать потерю костной массы, депрессию, перепады настроения и снижение уровня эстрогена. 05.12 - 12:17 Названы лекарства от гриппа и ОРВИ, которые не работаютВ сезон гриппа и простудных заболеваний процветает торговля медицинскими пустышками с недоказанной эффективностью, которые порой выписывают врачи-терапевты 05.12 - 11:18 Эксперты назвали продукты, которые могут помочь предотвратить болезни сердцаЭксперты по питанию советуют употреблять продукты, богатые клетчаткой, которые также содержат полезные жиры, например, такие как омега-3. Эти продукты эффективно поддерживают здоровье сердца и кровеносных сосудов и могут помочь предотвратить их болезни, п 05.12 - 11:14 Названы способы облегчить состояние при артрите |
|||||||||
|
|||||||||
|
|||||||||
Загрузка... |
|||||||||
|
|||||||||
|
|