Чудо-терапия избавит от гемофилии

Переливания экспериментального состава оказались эффективными в 90% случаев у пациентов с гемофилией. Всего через год этот эксперимент может стать реальностью, войдя в широкую клиническую практику. 

Гематологи из Университетского колледжа Лондона разработали чудо-иньекции, которые могут вылечивать одну из разновидностей гемофилии. Речь идёт о людях, которые страдают от так называемой версии В этого расстройства, при котором у человека отмечаются очень значительные кровотечения даже при мельчайших порезах и повреждениях. В настоящий момент таким пациентам требуются регулярная уколы фактора IX - свертывающего кровь белка, который у них отсутствует с рождения. 



И вот теперь разработана разовое лечение, который может полностью трансформировать качество жизни таких больных. С его помощью их организм учится естественным образом воспроизводить недостающий белок. Один из пациентов, который получил экспериментальный укол (разновидность генной терапии), утверждает, что его жизнь теперь стала абсолютно нормальный. А это делает излечение от гемофилии реальностью для подавляющего большинства жертв этой болезни в течение одного-трех лет. 



Если кто-то из нас порезался, то свертывающие факторы, смешанные с тромбоцитами, объединяются, чтобы максимально сгустить кровь и остановить кровотечение. Но у пациентов с гемофилией, которая делится на типы А и В, отсутствуют факторы свёртывания крови. Для некоторых из них это может быть смертельно опасным явлением, также гемофилия вызывает сильную боль в суставах у ряда больных. В России приблизительно 10 000 пациентов с гемофилией, которая, как правило, передаётся по наследству и в основном поражает мужчин. 

 

Ключевые слова: