30.10 - 15:08

Генная терапия лечит редкое заболевание глаз


 

Экспертная группа FDA рекомендовала одобрить генную терапию редкого наследственного заболевания сетчатки глаза.

Замена неработающего гена откроет новый мир для детей и подростков с врожденным амаврозом Лебера.

«Это генная терапия, которая может восстановить функциональное зрение пациентам с мутацией в гене RPE65. Несмотря на то, что полностью вернуть остроту зрения больным невозможно, это великий прорыв», - заявляет Стивен Роуз, главный научный сотрудник Фонда Борьба со слепотой.

Первые результаты лечения амавроза

Для тех, кто уже прошел терапию, жизнь разделилась на «до» и «после».

По сообщению Associated Press, одиннадцатилетний Коул Карпер прошел генную терапию в возрасте восьми лет. Впоследствии мальчик рассказывал: «Я поднял голову и спросил: что это за светлые штуки? И мама ответила, что это звезды. Я слышал о них, но представлял все иначе».

Его тринадцатилетнюю сестру Кэролайн пролечили в десять лет. Откровения девочки поражают: «Я впервые увидела, как падает снег и льется дождь. Это как открывать мир заново; я знала о снеге, но никогда не видела».

Если генная терапия будет одобрена в США, это станет историческим прорывом: первая генная терапия, исцеляющая наследственное заболевание. FDA обычно следует советам своих экспертных групп, поэтому вероятность положительного решения высока», - выразил надежду Роуз.

На данный момент в Америке одобрена только одна генная терапия, предназначенная для лечения агрессивного рака.

«Врожденный амавроз Лебера – очень редкое заболевание, которым страдает около 1000 жителей Соединенных Штатов. Но эти люди совершенно слепы, и это превращает их жизнь в кошмар», - рассказывает Роуз. В целом же, тем или другим генетическим заболеванием с поражением зрения страдает 200 000 жителей США. В развитии этих болезней участвует более 250 дефектных генов, и каждый из них предстоит исправить.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:

Методи розрахунку ідеальної ваги: як знайти свій оптимальний показник

Пошук ідеальної ваги є однією з найбільш популярних тем у сфері здоров'я та фітнесу
Подробнее »»

Olejki eteryczne: naturalna profilaktyka przeziębień

Zimą, kiedy organizm jest szczególnie narażony na infekcje wirusowe, olejki eteryczne stają się doskonałym narzędziem wzmacniającym odporność i zapobiegającym przeziębieniom.
Подробнее »»

Ätherische Öle: natürliche Vorbeugung gegen Erkältungen

Im Winter, wenn der Körper besonders anfällig für Virusinfektionen ist, sind ätherische Öle ein hervorragendes Mittel zur Stärkung des Immunsystems und zur Vorbeugung von Erkältungen
Подробнее »»

Essential oils: natural prevention of colds

In the winter, when the body is especially vulnerable to viral infections, essential oils become an excellent tool for strengthening immunity and preventing colds
Подробнее »»

Эфирные масла: естественная профилактика простудных заболеваний

В зимний период, когда организм особенно уязвим к вирусным инфекциям, эфирные масла становятся отличным средством для укрепления иммунитета и профилактики простудных заболеваний
Подробнее »»

bigmir)net TOP 100 Яндекс.Метрика

При использовании информации в печатном или электронном виде ссылка на www.neboley.com.ua обязательна.
Интернет–издание не несет ответственность за достоверность информации, размещенной в разделах народной медицины. Предупреждаем, прежде чем воспользоваться рецептами нетрадиционной медицины обязательно посоветуйтесь с врачом.
За содержание рекламы ответственность несет рекламодатель.

Электронная почта портала: info@neboley.com.ua