30.10 - 15:08

Генная терапия лечит редкое заболевание глаз


 

Экспертная группа FDA рекомендовала одобрить генную терапию редкого наследственного заболевания сетчатки глаза.

Замена неработающего гена откроет новый мир для детей и подростков с врожденным амаврозом Лебера.

«Это генная терапия, которая может восстановить функциональное зрение пациентам с мутацией в гене RPE65. Несмотря на то, что полностью вернуть остроту зрения больным невозможно, это великий прорыв», - заявляет Стивен Роуз, главный научный сотрудник Фонда Борьба со слепотой.

Первые результаты лечения амавроза

Для тех, кто уже прошел терапию, жизнь разделилась на «до» и «после».

По сообщению Associated Press, одиннадцатилетний Коул Карпер прошел генную терапию в возрасте восьми лет. Впоследствии мальчик рассказывал: «Я поднял голову и спросил: что это за светлые штуки? И мама ответила, что это звезды. Я слышал о них, но представлял все иначе».

Его тринадцатилетнюю сестру Кэролайн пролечили в десять лет. Откровения девочки поражают: «Я впервые увидела, как падает снег и льется дождь. Это как открывать мир заново; я знала о снеге, но никогда не видела».

Если генная терапия будет одобрена в США, это станет историческим прорывом: первая генная терапия, исцеляющая наследственное заболевание. FDA обычно следует советам своих экспертных групп, поэтому вероятность положительного решения высока», - выразил надежду Роуз.

На данный момент в Америке одобрена только одна генная терапия, предназначенная для лечения агрессивного рака.

«Врожденный амавроз Лебера – очень редкое заболевание, которым страдает около 1000 жителей Соединенных Штатов. Но эти люди совершенно слепы, и это превращает их жизнь в кошмар», - рассказывает Роуз. В целом же, тем или другим генетическим заболеванием с поражением зрения страдает 200 000 жителей США. В развитии этих болезней участвует более 250 дефектных генов, и каждый из них предстоит исправить.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:

Сердечный приступ у женщин чаще проявляется «необычными» симптомами

Картина сердечного приступа у женщин может отличаться от его распространенной клиники и от того, как он проявляется у мужчин.
Подробнее »»

Инъекционная косметология лица: виды и главные преимущества

Сегодня, чтобы продлить молодость и вернуть красоту, вовсе не обязательно ложиться «под нож» хирурга
Подробнее »»

Острый соус Мухаммара

Острый соус из красного перца, грецких орехов и специй. Подавайте к вашим любимым блюдам или вместе с лепешками.
Подробнее »»

Алкозависмость: как распознать и куда обратиться за помощью?

Алкогольная зависимость, как и наркотическая, никотиновая или игровая, – это отнюдь не «слабость» человека, а его болезнь, с которой нужно обязательно бороться
Подробнее »»

Вакцинирование детей от коронавируса разрешено: что рекомендует подросткам Минздрав

Министерство здравоохранения издало приказ, в котором правительство уточняет процесс вакцинации детей.
Подробнее »»

bigmir)net TOP 100 Яндекс.Метрика

При использовании информации в печатном или электронном виде ссылка на www.neboley.com.ua обязательна.
Интернет–издание не несет ответственность за достоверность информации, размещенной в разделах народной медицины. Предупреждаем, прежде чем воспользоваться рецептами нетрадиционной медицины обязательно посоветуйтесь с врачом.
За содержание рекламы ответственность несет рекламодатель.

Электронная почта портала: info@neboley.com.ua