Генная терапия победила высокий холестерин

Предрасположенность к сердечно-сосудистым заболеваниям можно устранить генной терапией. Наследственно повышенный уровень холестерина смогли устранить заменой всего одного гена - правда, пока только в эксперименте на лабораторных животных.

Результаты работы ученых из университета Пенсильвании позволили превратить генную терапию атеросклероза из абсолютно фантастической идеи во всего лишь «полуфантастическую»- исследователи показали, что подобные манипуляции возможны в принципе. Для лечения других болезней (врожденной слепоты, например) генная терапия у людей уже использовалась.

Как работает генная терапия

Идея генной терапии основана на том, что ряд заболеваний вызывается тем, что человек при зачатии получает от родителей неудачный набор генов. К примеру, ген, кодирующий необходимый для нормальной работы клеток сетчатки белок, оказывается поврежден - носитель такого гена оказывается слепым с рождения.

Ген - это фрагмент ДНК, и в ДНК можно вставить дополнительные участки, причем даже не привлекая микропипетки и нанороботов - вставку генов осуществляют вирусы при своем размножении. Можно взять какой-либо вирус, убрать оттуда гены, вызывающие заболевание, и отправить заражать клетки: вирус встроит в их ДНК дополнительный материал самостоятельно.

Дополнительный ген будет тем, который необходим для восстановления работы клетки в нормальном режиме: в целом это подобно тому, как если бы ряду получивших неправильные распоряжения мастерских разослали верные чертежи вместо бракованных. Организм производит дефектный белок? Генная терапия устранит это, наладив производство заново.

Холестерин, гены и сосуды

Инфаркт вызывают тромбы, оторвавшиеся и закупорившие сосуды сердечной мышцы. Если оказался заблокирован сосуд, ведущий к мозгу, - это инсульт. Закупорка сосудов других органов также не проходит бесследно.

Тромбы образуются не случайно, а на месте холестериновых бляшек - отложений на стенках сосудов холестерина, вещества, востребованного в очень многих процессах, от роста нервных клеток до производства гормонов. В норме холестерин где попало откладываться не должен, но на практике часто получается иначе.

Ключевую роль в росте холестериновых бляшек играют другие вещества - липопротеиды низкой плотности, или ЛПНП, для краткости. ЛПНП - это белковые молекулы, разносящие холестерин по организму (процесс, подчеркнем, абсолютно нормальный и необходимый), выполняя функции своего рода курьеров.

news.gradusnik.ru