|
|||||||||
|
|
||||||||
21.02 - 20:28
Мышам отредактировали гены с помощью генной терапии и стволовых клеток| Здоровье
Исследователи из Великобритании успешно испытали новый метод лечения наследственных заболеваний, основанный на использовании индуцированных плюрипотентных стволовых клеток и генной терапии, пишет BBC. Эксперимент, отчет о котором опубликован в Nature, провели сотрудники Института Сенгера. Ученые экспериментировали с линией лабораторных мышей с дефицитом фермента альфа-1-антитрипсина – генетическим заболеванием, которое вызвано мутацией гена, кодирующего этот фермент. Отсутствие альфа-1-антитрипсина приводит к различным поражениям легких и циррозу печени. Дефицит альфа-1-антитрипсина является одним из часто встречающихся генентических заболеваний. Его распространенность в Европе составляет один случай на две тысячи человек. Зачастую единственным способом спасти жизнь пациента с таким заболеванием является трансплантации печени или легких. В ходе эксперимента исследователи, используя разработанную ранее методику, получили индуцированные плюрипотентные стволовые клетки из кожи больных грызунов. Эти клетки содержали те же мутации, что и соматические клетки животных, что делало их неприменимыми в терапевтических целях. На втором этапе эксперимента ученым удалось провести генетическую коррекцию полученных стволовых клеток. Путем комбинированного использования белков с доменом типа "цинковый палец" и транспозонов piggyBac (мобильных участков генома, способных избирательно встраиваться между определенными "буквами" ДНК), ученые сначала вырезали пораженный мутацией ген мышей, а затем заменили его новым, нормально функционирующим геном. После этого был запущен механизм специализации стволовых клеток, в результате которого они были преобразованы в клетки печени, которые были введены в организм мышей. Эти клетки нормально функционировали, вырабатывая необходимый организму фермент, в течение 6 недель. По словам одного из руководителей исследования профессора Дэвида Ломаса (David Lomas), в будущем опробованная на мышах методика может лечь в основу принципиально нового метода коррекции генетических заболеваний, не требующего, в отличие от трансплантации донорских тканей и органов, пожизненного приема подавляющих иммунитет лекарств. Однако для того, чтобы доказать безопасность предлагаемого метода лечения, и, в частности, использования индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, которые теоретически могут обладать канцерогенными свойствами, ученым необходимы многочисленные, доклинические исследования. Ключевые слова:
|
|||||||||
Читайте также:
Нове дослідження: як уникнути серцевої недостатності з легкістюНедавнє дослідження, проведене групою вчених, з'ясувало, що проста річ, як правильне вживання фруктів та овочів, може значно знизити ризик розвитку серцевої недостатності. Какие яйца более полезны: куриные или перепелиныеЯйца – это ценный источник белка и других полезных питательных веществ. Which eggs are more useful: chicken or quailEggs are a valuable source of protein and other beneficial nutrients. Welche Eier sind nützlicher: Huhn oder WachtelEier sind eine wertvolle Proteinquelle und andere nützliche Nährstoffe. Które jajka są bardziej przydatne: kurczak czy przepiórkaJajka są cennym źródłem białka i innych korzystnych składników odżywczych. |
|||||||||
|