Российские ученые создали искусственную хромосому, способную бороться с гемофилией

Сотрудники Института Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ) совместно с Институтом Цитологии РАН (Санкт-Петербург) и Национальным Институтом Здоровья (Бетезда, США) разработали искусственную хромосому человека, корректирующую наследственные поясно-конечностные мышечные дистрофии и борющуюся с гемофилией. В настоящее время ИСКЧ активно проводит исследования данной разработки в экспериментах на клеточных культурах и с животными.

В своем докладе «Искусственная хромосома человека — перспективный вектор для генной терапии», презентованном в рамках III Международной конференции «Генетика старения и долголетия», проходящей в Сочи, представители ИСКЧ рассказали о существующих сегодня типах искусственных хромосом, и о том, в каких областях биомедицины наиболее перспективно их применение.

Искусственная хромосома человека (Human artificial chromosome, HAC) представляет собой созданную методами хромосомной инженерии «микрохромосому», содержащую необходимые разработчикам гены. Главное достоинство HAC – стабильная долгосрочная экспрессия без влияния на геном клетки-хозяина. Искусственная хромосома не встраивается, не нарушает ДНК пациента, эффективно работает длительное время и может доставить в клетку гораздо больше генетической информации, чем любые другие векторы. И, кроме того, при делении клетки такая хромосома равномерно передастся дочерним клеткам.

Также исследования в данном направлении вели Митсуо Ошимура (Япония) и Джулио Коссу (Великобритания). Результаты, полученные японским ученым, были опубликованы в 2011 году и сообщали о возможности использования искусственных хромосом для лечения наследственного заболевания — миодистрофии Дюшена. Заболевание, связанное с мутацией гена, отвечающего за синтез бела дистофина, который необходим для нормального функционирования мышечного аппарата, проявляется в раннем возрасте. Чаще всего данное заболевание встречается у мальчиков, и обычно они не доживают даже до 25 лет.

Артур Исаев, глава ИСКЧ, считает, что создание искусственных хромосом – одни из наиболее перспективных направлений генной терапии, который дает надежду миллионам людей. «Создание HAC стоит на стыке генных и клеточных технологий, в которых ИСКЧ имеет хорошие компетенции и экспертизу. Именно поэтому мы ведем в России и за рубежом, активную научную работу, направленную на скорейшее внедрение в практическую медицину технологии использования НАС в терапии ряда неизлечимых сегодня наследственных заболеваний», — отметил эксперт.

Искусственные хромосомы человека могут иметь огромную практическую значимость для лечения широкого ряда заболеваний, в том числе и наследственных, полагает Алексей Томилин, член-корреспондент РАН, заведующий лабораторией молекулярной биологии стволовых клеток Института цитологии РАН, участвующий в исследованиях ИСКЧ. Тем более, что «основными преимуществами искусственных хромосом над вирусными и другими векторными системами являются практически неограниченная емкость, митотическая стабильность, отсутствие каких-либо модификаций хозяйского генома, а также возможность контролируемого удаления этих хромосом из клеток», – добавил специалист.

Инф. medicus.ru