|
|||||||||
|
|
||||||||
20.11 - 12:08
В Европе научились лечить тяжелый комбинированный иммунодефицит| Медицина
Европейское агентство лекарственных средств (EMEA) разрешило применение революционного продукта для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита – той самой «болезни мальчика из пузыря», которая получила известность благодаря печальной истории Дэвида Веттера (1971-1984). Уникальный продукт под названием Strimvelis предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID). Терапия предусматривает удаление стволовых клеток пациента и перепрограммирование генетического дефекта, вызывающего дефицит фермента. Напомним, что ADA-SCID – это тяжелейшее генетическое заболевание иммунной системы, при котором у человека нарушается продукция аденозиндеаминазы. В результате накапливается токсическое вещество деоксиаденозин, которое разрушает клетки-лимфоциты и сводит к нулю сопротивляемость инфекциям. Помимо того что больные дети имеют проблемы с ростом и развитием, у них выпадают волосы, нарушается работа печени и почек; дети с ADA-SCID обычно умирают в первые два года жизни из-за тяжелых инфекций и раковых опухолей. На сегодняшний день в Европе и Америке для таких больных существует одна радикальная опция лечения – трансплантация костного мозга. Однако лишь 1 из 4 детей удается найти полностью совпадающего донора костного мозга, а в случае несовпадения возможны трагические последствия. В интервью Wall Street Journal доктор Бобби Гаспар (Bobby Gaspar), профессор педиатрии и иммунологии из Англии, заявил, что внедрение нового продукта для такой редкой и тяжелой болезни – это значительное достижение, которое спасет сотни детей, лишенных на сегодня адекватного лечения. «Если продукт Strimvelis будет одобрен в ЕС, он станет первым в мире средством для генной терапии ex-vivo («вне живого организма») у детей, получившим официальное разрешение», - сказал в пресс-релизе Мартин Эндрюс (Martin Andrews), глава отдела редких заболеваний фармацевтической компании GlaxoSmithKline. Лечение с помощью Strimvelis пока доступно только в Милане, где и был разработан этот продукт. Вначале врачи берут из костного мозга больного стволовые клетки, при помощи вектора внедряют в их ДНК нормальную копию гена аденозиндеаминазы, и вводят их обратно ребенку. Перед инъекцией ребенок проходит низкодозовую химиотерапию, чтобы организм лучше «принял» новые клетки. Результаты лечения Strimvelis не могут не радовать: 100% детей хорошо перенесли терапию, причем 92% (11 из 12) живут уже три года без признаков иммунодефицита. После получения исторического решения EMEA лечение станет доступно для всех детей Европы, хотя его долговременную эффективность и побочные явления придется внимательно контролировать на протяжении многих лет. Ключевые слова:
|
|||||||||
Читайте также:
Яке взуття краще купити дитині на літоКупівля взуття для дитини на літо - важливий аспект догляду за її здоров'ям та комфортом Butter, Hüttenkäse, Zitrone: Hausmittel, die Ihr Gesicht verjüngenGerade im Sommer oder an heißen Tagen können Naturprodukte wie Butter, Sauerrahm und Zitrone eine hervorragende Abkühlung des Gesichts sein. Вершкове масло, сир, лимон: домашні засоби, які допоможуть омолодити обличчяНатуральні продукти, такі як вершкове масло, сметана та лимон, можуть стати відмінними засобами для охолодження обличчя, особливо влітку або у спекотний день. Вдохновение в каждом плоде: польза бананов в уходе за кожей и волосамиБананы – не только вкусный перекус для желудка, но источник полезных веществ для красоты. Inspiration in jeder Frucht: Vorteile von Bananen für die Haut- und HaarpflegeBananen sind nicht nur ein leckerer Snack für den Magen, sondern auch eine Quelle nützlicher Substanzen für die Schönheit. |
|||||||||
|